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«Correction of tau mis-splicing caused by FTDP-17 MAPT mutations by spliceosome-mediated RNA trans-splicing.», Hum Mol Genet, vol. 18, n.º 17, pp. 3266-73, 2009.
, «Trans-splicing into highly abundant albumin transcripts for production of therapeutic proteins in vivo.», Mol Ther, vol. 17, n.º 2, pp. 343-51, 2009.
, «Reprogramming of tau alternative splicing by spliceosome-mediated RNA trans-splicing: implications for tauopathies.», Proc Natl Acad Sci U S A, vol. 102, n.º 43, pp. 15659-64, 2005.
, «5' exon replacement and repair by spliceosome-mediated RNA trans-splicing.», RNA, vol. 9, n.º 10, pp. 1290-7, 2003.
, «Phenotype correction of hemophilia A mice by spliceosome-mediated RNA trans-splicing.», Nat Med, vol. 9, n.º 8, pp. 1015-9, 2003.
, «Partial correction of endogenous DeltaF508 CFTR in human cystic fibrosis airway epithelia by spliceosome-mediated RNA trans-splicing.», Nat Biotechnol, vol. 20, n.º 1, pp. 47-52, 2002.
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